게놈 편집 치료하는 것이 있다고 합니다.

안녕하세요?

과거에는 유전자를 '치료'한다는 치료법에 대해서 대학 다닐 적에 들었던 적이 있었지만, 그때는 그렇게 성체 유전자 조작에 대해서 활발하게 이야기가 되지는 않았습니다. 하지만 결국 실패로 끝나기는 했지만, 백혈병에 걸린 아이의 치료를 위해 성채 유전자 조작을 시도 했었다는 이야기 자체는 들은 적이 있었습니다.

그런데 Newton 2018년 4월호를 보니, 그때는 그렇게 까지 자세하게 배우지 못했지만, 여기 기사에서 자세한 설명이 있었기에 이와 관련된 내용을 이번 포스팅에서 다루고자 합니다. 먼저 과거에 들은 내용으로는 특정한 유전자가 '결손'되어서 발병하는 '유전병'에 대해서 이루어 진다고 했습니다.

그리고 이 경우에는 '레트로 바이러스'라고 해서, 유전자를 저장하는 물질이 'RNA'인 'RNA바이러스'를 이용하여서, '결손'이 된 유전자를 집어 넣으려고 시도를 하였다고 합니다. 여기서 유전자를 전달하기 위해서 사용이 된 '레트로 바이러스'가 문제가 되어서 과거에 '유전자 치료'를 시도 했었지만, 환자가 결국 사망하게 되었다고 합니다.

위 그림처럼 RNA바이러스에 치료를 위해서 정상적인 유전자를 집어넣고, 환자에게 주사하는 과정을 거치게 되는 것입니다. 그런데 과거에는 저런 방법을 섰는데, 요즘처럼 Crispr-CAS9(크리스퍼-캐스9)이 나온 시대에는 이제 '없는 유전자'를 집어 넣어서만 치료하지 않고, '결함이 있는 유전자'를 수정하는 단계에 이르렀다고 기사에는 언급하고 있습니다. 한마디로 단순히 '기능이 없어서'생기는-즉, 건물로 치면 설계도가 없어서 생기는 문제만이 아니라, '잘못된 설계도'까지 수정할 수 있게 되었다고 합니다.

위 그림의 묘사에서 처럼, 과거에는 문제가 되는 '고장난 유전자'를 어떻게 할 수 없어서 이 '설계가 오류난 유전자'는 그대로 두고서, 어떻게 정상인 유전자를 집어넣는 수 외에는 없었습니다. 그러나 'Crispr-CAS9(크리스퍼-캐스9)' 기술이 개발되는 것을 기점으로 해서, 설계에 문제가 있는 유너자를 정상적인 유전자로 '설계변경'이 가능하게 되었다고 합니다.

우선 혹시라도 이 글을 읽으시는 부들 중에서 Crispr-CAS9(크리스퍼-캐스9)이 상당히 낯설어 하시는 분이 계신다면, 아래의 링크를 다고 들어가서, 대략적인 내용을 읽어 주시면 감사하겠습니다.

링크: 유전자를 절단하는 효과적인 가위-크리스퍼/캐스나인-Crispr/CAS9에 대한 이야기

굳이 Crispr-CAS9을 쓰지 않고도 할수만 있다면 저 '문제가 있어서 유전병을 유발하는 유전자'를 '정상인 유전자'로 만들어 줄 수 있으면 '게놈 편집 치료'라고 하며, '유전자 치료'를 더욱 발전시켜 나온 개념이라고 기사에서는 언급되어 있습니다.

위 도표에 나온 것처럼 10개의 유전병이 이미 승인을 받았거나, 임상 시험에 들어가고 있다고 합니다. 그럼 여기서 한가지 큰 의문이 드실 것이 하나 있는데, 앞서 설명했다 시피, 성체-꼭 성인이 아니라고 해도, 엄마 뱃속에서 태아로서 발달과정이 다 끝난 어린 아이를 포함하는 인체의 '유전자 편집'을 하는데, '레트로 바이러스'가 문제가 되었던 적이 있었습니다. 그래서 이 문제는 어떻게 하는가 했더니, 이에 대해서도 다루고 있었는 기사가 있었는데, 다음 포스팅에서는 이 유전자 전달자에 대해서 다룰 것을 약속 드리면서 이만 마치도록 하겠습니다.